En la Cumbre de Salud Wired la semana pasada, el bioquímico de Harvard y pionero de edición de genes, David Liu, dice más adelante este año que su laboratorio planea informar sobre una sola estrategia de edición de genes que podría tratar muchas enfermedades no relacionadas. Lo llama la edición de genes terapéuticos agnósticos de enfermedad. Un tratamiento de edición de genes, llamado Casgevy, está aprobado y disponible comercialmente para tratar la enfermedad de las células falciformes y un trastorno sanguíneo relacionado llamado beta talasemia. A principios de este año, KJ Muldoon, un bebé nacido con una enfermedad genética a menudo fatal que hace que el amoníaco se acumule en su sangre, se salvó con un tratamiento personalizado de edición de genes, primero. Estos tratamientos funcionan al dirigirse a mutaciones específicas relacionadas con esas enfermedades. Pero pueden ser costosos de desarrollarse y deben estar diseñados para poblaciones de pacientes específicas. A veces, esas poblaciones de pacientes pueden ser muy pequeñas, como en el caso de Baby KJ. Su condición, llamada deficiencia de CPS1, afecta solo uno de cada 1,3 millones de nacimientos vivos. Liu prevé un futuro en el que un enfoque de edición de genes podría usarse en múltiples enfermedades diferentes, independientemente del órgano o el tejido que afecten o su causa genética. Él dice que este tipo de estrategia simplificada es necesaria porque colectivamente, hay tantas enfermedades raras, y no sería práctico diseñar tratamientos para cada uno. Los genes globales, una organización de defensa de enfermedades raras, estima que hay al menos 10,000 enfermedades raras que afectan a más de 400 millones de personas en todo el mundo. Fotografía: Vail Fucci «La enfermedad genética en su conjunto no es tan rara. En realidad, es muchas veces más frecuente que el cáncer o el VIH/SIDA», dijo Liu. «Necesitamos urgentemente estas formas de tratar directamente la causa raíz de estas enfermedades genéticas».
